- 虎网综合资讯频道 -高氨血症治疗药Carbaglu得到FDA专家肯定
- 来源：- 虎网综合资讯频道 浏览：357 更新时间：
-
近日，美国FDA内分泌及代谢药物咨询委员会以12票赞成，0票反对的投票结果肯定了意大利Recordati公司血液疾病治疗药Carbaglu，该药用于治疗高氨血症——罕见的常染色体遗传性疾病，可导致N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏。而NAGS的缺乏会导致患者体内血氨水平升高，进而会永久性损害其中枢神经系统，具有长期性和致命性的特点。
FDA官员曾就该药的实验设计表示担忧，但同时又表示所有受试患者用药之后未发现严重的安全性问题。总体而言，FDA仍认为由于Carbaglu相关的实验数据在数量和质量上都存在严重不足，因此还不能对药物的疗效下定论。但内分泌及代谢药物咨询委员并未受到上述观点的影响，他们认为药物相关的临床实验数据可有力论证其疗效，特别是证实该药可以针对治疗血氨水平。相关专业人士表示，这种产品疗效较为显著，为那些患有先天性NAGS缺乏症的儿童带来了希望。Recordati公司罕见病药事业部欧洲分部也表示，已“充分证实”Carbaglu的疗效。目前NAGS缺乏症新生儿发病率大约为1/30000。Carbaglu的安全性也已得到认可，该公司未被要求就此展开后续工作，但FDA建议应建立相关的监测系统。
注意: ·本网站只起到交易平台作用，不为交易经过负任何责任，请双方谨慎交易，
以确保您的权益。
·任何单位及个人不得发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息。
·任何单位及个人发布信息，请根据国家食品安全法相关规定，注意产品功能表达，杜绝虚假违法广告，产品功能夸大宣传。
业务电话：010-53399568 投诉电话：14700496243
客服微信：14700496243
注：本网站为专业的医药招商代理平台，不出售任何药品，买药请到当地医院咨询，请不要拨打以上电话，谢谢合作。
为了使您更方便的找产品本站开通了全国医药代理商联络ＱＱ群:（群①:62942367 群②：54524537 群③:104496983）
广告许可证：京朝工商广字第3030号
中华人民共和国公安部 北京市公安局备案编号：11010502000363
工业和信息化部ICP备案/许可证号：京ICP备12012273号-4
中华人民共和国互联网药品信息服务资格证书： (京)-经营性-2015-0001
虎网医药招商网(www.tignet.cn)属于 北京虎网纵横广告有限公司 所有,谨防假冒
工业和信息化部ICP备案/许可证号：京ICP备12012273号-4
中华人民共和国互联网药品信息服务资格证书： (京)-经营性-2015-0001
虎网医药招商网(www.tignet.cn)属于 北京虎网纵横广告有限公司 所有,谨防假冒