医药研发：伴随诊断高端萌芽2012年03月28日08:50医药经济报作者：黄静芝

    “FDA去年的动作很大，”在第三届体外诊断产业论坛上，上海药明康德新药开发有限公司生物部执行主任吴一飞对辉瑞与罗氏刚获批的两个肿瘤新药，一边啧啧称奇，一边指出，新药及其伴随诊断技术的快速获批，正是FDA有意释放出来的信号。

    去年夏天，针对非小细胞型肺癌的Xalkori以及针对黑色素瘤的Zelboraf接连通过FDA的审批，而且两只新药对应的伴随诊断（Companion Diagnostics，CDx）方法也一同获得FDA的“首肯”，如此顺风顺水的上市过程不仅让很多研发型药厂羡慕不已，而且也重新燃起制药企业对CDx的投入热情，药物-伴随诊断的共同研发正受到来自美国政府以及制药界越来越多的重视。

    肿瘤界的“新宠”

    正如其定义的那样，CDx是一种通过测量人体内蛋白、变异基因的表达水平，以识别最佳用药人群的检测手段，在当今的个性化治疗中，CDx刚刚起步，扮演的还只是一个小角色。

    就近年被FDA批准上市的药物来看，只有1%左右的新药同时拥有CDx，而这类药物往往还具有另一个显著特点：多用于恶性肿瘤的治疗，从Gleevec到Tarceva，从Iressa到Camptosar，都很好地遵循着这一规律。

    “与哮喘、糖尿病、类风湿性关节炎等慢性病相比，肿瘤对药物治疗的平均应答率要低得多，仅约25%，治疗费用与疗效之间尚有很大的改善空间。”吴一飞认为，CDx一个显而易见的好处是，既可以为病人筛选出有效的治疗方案，节省无效治疗的时间和费用，从药物安全性和疗效的角度出发，也能提高病人服药的依从性，因而率先在肿瘤界稳住地位。

    以罗氏的Zelboraf为例，黑色素瘤患者每月的药物治疗费用约为9400美元（112，000美元/年），而进行一次BRAF-V600的基因变异检测，花费还不到200美元，比起盲目服用高昂的药物以及忍受冗长的治疗周期，这类伴随诊断技术将有助于快速判断抗癌药物方案是否适合具体的患者。

    而CDx的另一个好处是，能够帮助药厂获得理想的临床数据。据国外相关报道，Xalkori在超过50%的适用人群身上表现出显著疗效，该受试群体的一年存活率在77%左右，相较之下，不作患者区分的常规治疗法，应答率则只有10%，这样来看Xalkori能在短时间内从研发走向上市实在不足为奇。

    “以往，利用生物标记物确证药物疗效通常放在Ⅱ期或Ⅲ期临床试验，如今则提倡越早使用越好。”吴一飞表示，长周期、高投入、低产出是传统药物研发不可回避的现实挑战，CDx的出现，对于企业加强药物研发信心，并节省研发投入都甚有裨益。

    破茧而出的动力

    根据普华永道对体外诊断（IVD）产业的统计数据，2009~2010年间肿瘤类药物与CDx的结合案例多达34宗，远远超过中枢神经性疾病、感染性疾病及其他疾病类药物与CDx结合的总案例数，与此同时，与CDx领域有合作关系的制药企业也呈现上升趋势。

    “对于上市后因不良反应撤架的药物，可以考虑借助CDx来进一步明确专治人群。

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