美国罕见病制药商Alexion Pharma近日豪掷8.55亿美元收购瑞典生物制药公司Wilson Therapeutics，竟然只是为了一个候选药物WTX101，该药用于治疗一种罕见遗传性疾病Wilson病。监管方面，WTX101之前已被美国FDA授予快速通道地位，并已被FDA和EMA授予孤儿药地位。

Alexion首席执行官Ludwig Hantson表示，鉴于Wilson管线资产与该公司目前的临床和商业化重点代谢性疾病和神经系统疾病相重叠，此次收购是一个强有力的战略配合，同时也是公司重建临床管线迈出的重要的第一步。

Alexion目前严重依赖的药物是Soliris，该药是一款超级重磅产品，也是全球最昂贵的药物之一，年治疗成本高达50万美元。目前该药已获批治疗3种罕见病：阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性全身型重症肌无力 (gMG) 。

2017年，Alexion 87%的销售收入来自Soliris，但在未来数年该药将不可避免地面临仿制药冲击。有分析师指出，Ludwig Hantson所提出的“重建”临床管线表明，该公司或将开展更多类似的小型收购。鉴于WTX101的销售峰值预计只有2.5亿美元，因此Alexion需要更多的产品来减少对Soliris的依赖。

WTX101（双胆碱硫代钼酸盐）是一种首创的（first-in-class）、口服、铜结合剂，具有一种独特的作用机制，能结合血清中的铜并促进其从肝脏清除。与目前的治疗药物相比，WTX101提供了一种替代的铜-蛋白结合机制，通过与铜和白蛋白结合，形成一种三体复合物，从而除去肝脏和血液中过量的铜，通过胆汁排泄途径（人体天然的排泄路线）促进铜的清除。WTX101与铜的亲和力比其他螯合剂高10000倍，有望解决Wilson病的根本原因。

临床开发方面，WTX101已在II期研究中获得积极数据，目前正在开展III期临床研究。当前，威尔逊病的临床治疗方案对大约45%的患者无效，并且会有严重的副作用。WTX101能够结合铜并使机体安全有效地将其排泄。II期临床数据显示，WTX101治疗使患者体内铜水平显著降低了72%，同时有效改善了疾病症状及相关残疾。安全性方面，WTX101的一般耐受性良好，药物性神经功能恶化风险低。

Wilson病又名威尔逊病，是一种罕见的、慢性、遗传性、潜在危及生命的铜转运障碍性疾病。据估计，全球范围内，威尔逊病的发病率大约为三万分之一，平均确诊年龄为15-20岁，大多数患者在10-30岁之间。目前，标准的护理包括金属螯合剂去除血清中的铜，之后用锌维护以防止重新积累。在过去20多年来，还没有获批用于治疗这种疾病的新治疗选择。（新浪医药编译/newborn）